메디칼타임즈=이지현 기자가톨릭대학교 간호대학이 개교 70주년을 맞아 2024년 5월 23일(목)~24일(금) 가톨릭대학교 성의교정 옴니버스파크 플렌티 홀(Plenty Hall)에서 국제학술대회를 개최한다.국제학회 주제는 'Navigating the Nursing Ecosystem: Environment, Humanity, & Technology'(간호 생태계의 탐구: 환경, 인류, 그리고 기술)로 4차 산업혁명을 기반으로 빠르게 변화하는 환경 속에서 간호, 환경, 기술의 조화에 대해 논의하는 장을 마련할 예정이다.가톨릭대 간호대학은 매년 Arkansas(아칸소), Georgia(조지아), Hawaii(하와이), Korea(한국), Nevada(네바다), North Carolina(노스 케롤라이나), Texas(텍사스) 에 Chapter(지부) 를 두고 있는 Asian American Pacific Islander Nursing Association (AAPINA, 아시아 아메리카 태평양 아일런더스 간호 협회)가 국제간호학회 공동으로 개최한다.가톨릭대학교 간호대학(학장 유양숙)은 "세계적인 석학, 간호계 리더들과 함께 하는 자리"라며 "국내, 미국 및 아시아 지역의 간호대학과 병원의 간호 전문가, 연구자, 교육자 및 실무자들이 의견을 공유하고 아이디어를 교환하며 협력을 촉진할 수 있는 플랫폼을 제공하는 것이 목표"라고 전했다.컨퍼런스는 23일 목요일 오후 1시 유양숙 학장(가톨릭대학교 간호대학)의  개회사를 시작으로 텍사스 대학교의 Dr. Eun-Ok Im의 기조 연설, 리더십 패널로서 가톨릭대학교 간호대학의 박미현 수녀, 서울대학교 서은영 박사, 효고 대학교의 Dr. Reiko Sakashita가 진행할 예정이며, Journal session(저널 세션) 으로 아리조나 대학교 Dr.Hyochol Brian Ahn과 텍사스 대학교 Dr. Eun-Ok Im이 참여한다.행사 둘째날인 24일 금요일은 아침 9시부터 AAPINA(아시아 아메리카 태평앙 아일런더스 간호 협회)의 의장이자 켈리포니아 아이브린 대학교 소속 Dr. Jung-Ah Lee와 AAPINA 한국 지부 의장인 Dr. Young-Ran Lee의 개회사를 시작으로 켈리포니아 아이브린 대학교 Dr. Mark Lazenby의 기조 연설과 대만 간호협회 의장 Dr. Ching Min Chen(친민첸 박사) 의 Special Session이 예정되어 있다.오후 1시 부터는 효고 대학교의 Dr. Reiko Sakahita의 기조연설에 이어 텍사스 대학교 Dr. Hyekyun Rhee, 켈리포니아 아이브린 대학교 Dr. Jung-Ah Lee, 미국 제대군인부 소속 Dr. Chien Jen Chen이 Special Session을 진행할 예정이다.학술대회 준비위원회 측은 본 행사가 Nursing Technology(간호 기술)를 주제로 하는 만큼 의료 시뮬레이터등을 체험하고 홍보할 수 있는 구역을 마련해 Tech Fair(기술 박람회)를 개최할 예정이다.이번 국제학술대회에는 전세계 10개국 이상에서 초록이 접수됐으며 Early-bird registration(초기 등록) 은 4월 30일 까지다.한편, 가톨릭대학교 간호대학은 국제학술대회와 함께 제 24회 성의간호학술대회도 함께 개최할 예정이며 구체적인 학술대회 관련된 정보는 공식 홈페이지(https://event.fourwaves.com/2024cainc/pages)를 통해 확인할 수 있다. 학술대회 포스터

메디칼타임즈=문성호 기자혈액암인 다발골수종은 국내 임상현장에서 고령화 시대로 접어들면서 환자가 증가하고 있는 대표적인 질환이다. 다발골수종 환자는 2021년 기준 9598명으로 2017년(7063명) 대비 약 35%가 늘었으며, 한 해 발생자 수 만해도 2018명이 달하고 있다.이 같은 환자 증가 속에서 치료환경에 있어서도 최근 변화가 발생하는 양상이다. 약물치료에 있어 급여 확대 논의가 본격 이뤄지고 있는 가운데 지방 병원에서는 관련 치료 센터를 확대해 나가고 있는 모습이다.대표적인 곳을 꼽는다면 울산대병원이다. 지난해 말 'CAR-T 세포치료센터'를 운영을 본격 시작하면서 이른바 '부‧울‧경' 지역 혈액암 환자들의 치료 기회 확대에 힘쓰고 있다.울산대병원  CAR-T 세포치료센터장을 맡고 있는 조재철 교수는 다발골수종 초기치료 전략 설정의 중요성을 강조하며 약물치료에 있어 한계점을 지적했다. 메디칼타임즈는 최근 울산대병원 CAR-T 세포치료센터를 이끌고 있는 조재철 교수(혈액내과)를 만나 '부‧울‧경' 다발골수종 치료 현황과 약물 치료 개선점은 무엇인지 물어봤다.초치료 중요한 다발골수종, 급여논의 '주목'대표적인 혈액암인 다발골수종은 치료 기간이 긴 것이 특징이다. 1차 치료로 6개월 간의 유도요법 후 약 2개월의 자가조혈모세포 이식 준비 및 이식으로 총 8개월 간 치료를 받는다.자가이식 후에는 효과가 있다면 약 3~4년 간 유지요법을 시행한다.이 가운데 다발골수종은 내성의 가능성이 매우 높아 초기에 다양한 약제를 병합해 치료하는 것이 효과적이다. 국내에서는 1차 치료로 VTd요법(보르테조밉+탈리도마이드+덱사메타손) 3제 요법이 처음 도입됐으며, 이후 발전된 RVd요법(레날리도마이드+보르테조밉+덱사메타손)이 1차 표준 치료로 자리 잡았다.여기에 최근 다발골수종 초기 치료로 임상현장에서 주목하는 병용요법은 다잘렉스(다라투무맙, 얀센)를 활용한 것이다. VTd요법에 다잘렉스를 추가한 4제 요법인 DVTd요법(다잘렉스+보르테조밉+탈리도마이드+덱사메타손)이 대표적.다발골수종은 기존 치료제에 대한 불응성이 높아 치료차수가 높아질수록 관해 유지기간이 짧아지므로, 초기단계에서 치료효과를 최대한 높일 수 있는 치료전략 설정이 중요하다. 이 때문에 임상적으로 효과를 입증한 DVTd요법의 활용도가 높아질 수밖에 없는 상황이다.하지만 이 경우 현재 다잘렉스는 '비급여'로 유지된 채 나머지 VTd요법에 한해서만 급여로 적용 중이다. 상대적으로 고가인 다잘렉스를 제외하고 나머지만 건강보험 급여로 적용받는 셈이다.조재철 교수는 "다발골수종은 다양한 기전의 약제를 병용하면 더 높은 치료 효과를 기대할 수 있기 때문에 DVTd요법와 같은 4제 요법이 선호되고 있지만 비용 부담이 있는 경우 주로 RVd요법을 사용하고 있다"며 "자가 이식이 불가능한 환자는 초반부터 Rd 요법(레날리도마이드+덱사메타손)또는 Vmp요법(보르테조밉+멜팔란+프레드니솔론)등의 치료법으로 장기적인 치료를 이어나가는 것도 활용되고 있다"고 설명했다.이어 조재철 교수는 "DVTd요법 선별급여로 적용되기 때문에 기관마다 차이가 있지만 울산대병원의 경우 1/3 정도가 해당 요법으로 치료받고 있다"며 "유럽에서는 1차 치료에서 RVd요법과 DVTd요법 모두 권고하고 있다는 점에서 고려할 수 있다"고 설명했다.또 주목되는 점은 2차 치료에서의 다잘렉스를 활용한 DVd요법(다잘렉스+보르테조밉+덱사메타손)이다. 최근 심평원 암질환심의위원회에서 급여기준 설정 필요성이 인정돼 급여 논의가 본격적으로 이뤄지고 있다.조재철 교수는 이 같은 상황에서 다양한 병용요법 간의 내성에 주목했다. 그는 "2차 치료에서도 KRd요법(카르필조밉+레날리도마이드+덱사메타손)과 IRd요법(익사조밉+레날리도마이드+덱사메타손)등의 치료법이 제시된다"며 "그러나 1차 치료에서 레날리도마이드에 내성이 생기면 2차 치료에서 레날리도마이드를 쓰는 상기 두 치료법 사용이 어렵다"고 설명했다.이 경우 치료 선택지가 최근 급여 논의 중인 'DVd요법'이다.조재철 교수는 "레날리도마이드에 불응성을 보인 것이기 때문에 레날리도마이드가 있는 치료법은 제외 된다"며 "Kd요법(카르필조밉+덱사메타손)과 Vd요법(보르테조밉+독소루비신)등이 있다. 탈리도마이드도 사용할 수 있지만 오래된 약이고, 효과가 떨어져 잘 사용하지 않아 현실적으로는 Kd 요법과 DVd요법을 사용하는 편"이라고 말했다. 지방 최초 CAR-T 센터 "의료체계 큰 의미"다발골수종을 필두로 한 혈액암 치료에 있어 최근 울산대병원이 'CAR-T 세포치료센터' 운영을 시작하면서 의료계를 넘어 지역에서도 큰 주목을 받고 있다.서울에 위치한 대학병원에서만 가능했던 CAR-T 등 혈액암 치료를 지방에서도 최초로 받게 됐다는 이유에서다. 조재철 교수는 이 과정 모두가 큰 도전이었다고 평가했다.그는 "CAR-T 치료가 서울에서만 가능했던 시절이 있었다. 이는 서울과 지방의 치료 격차가 발생했다는 의미"라며 "병원 운영진을 쫓아다니며 CAR-T 세포치료센터의 필요성을 피력했다. 뒤 이어 인체세포관리업 허가를 받는 과정에서 시설, 인력, 장비, 생산체계를 갖추는 것이 어려웠는데 투자 비용만 15억원이 투입됐다"고 회상했다.그는 "비수도권 지역 최초의 CAR-T 세포치료센터 개소에 부‧울‧경으로 대표되는 경상권 시민들 또한 자부심을 느끼고 있다"며 "특히 혈액암은 다른 암종과 다르다. 한 번의 치료로 끝나지 않기 때문인데, 최근 중요해지는 지역 필수의료를 강화하기 위해서라도 필요했다"고 강조했다.아울러 조재철 교수는 최근 늘어나는 혈액암 치료제를 활용할 수 있는 시스템을 마련했다는 데에도 의미를 부여했다. 조재철 교수는 "카빅티와 같이 다발골수종 CAR-T 치료제가 있으나 국내에서는 약가 등의 이유로 허가만 돼 있고 사용하지 못하고 있다"며 "향후 치료 적응증이 늘어날 것으로 생각되는 상황이니 활용에 대한 기대감이 있다"고 전했다.마지막으로 그는 "고형암은 급여가 빠르게 되는 것에 비해 혈액암은 급여까지 오래 걸리는 것 같아 안타깝다"며 시스템이 마련된 만큼 치료제 급여 적용에 보다 큰 관심을 가져야 한다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자국내 임상 현장에서 마침내 한국노바티스 초고가 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 치료제 '럭스터나(보레티진 네파보벡)' 투여가 시작됐다. 일단 국내 초대형병원으로 여겨지는 빅5 병원 중심이다.국내 초대형병원 중심으로 노바티스의 초고가 원샷 치료제 럭스터나 투여가 본격 추진되고 있는 것으로 나타났다.19일 제약업계에 따르면, 2월부터 급여적용 된 한국노바티스의 럭스터나가 국내 임상현장에서 본격적인 투여가 추진되고 있는 것으로 확인됐다.지난해 킴리아와 졸겐스마에 이어 또 하나의 원샷 치료제인 동시에 9억 5000만원의 약값으로 '초고가' 치료제로 주목받았던 럭스터나는 IRD 발생원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시키는 것으로 알려져 있다.RPE65 유전자 변이로 인해 발생하는 IRD는 눈에 들어온 시각 정보를 신경 신호로 변환하고 뇌로 전달하는 망막 내 시각 회로(visual cycle)에 이상이 생긴다. RPE65 유전자 돌연변이로 시각 회로에 필수적인 RPE65 단백질이 감소, 망막세포가 파괴되면서 시야가 점차 좁아지다가 결국 실명에까지 이를 수 있다.즉 럭스터나 투여 시 문제된 RPE65 유전자를 대체해 시력과 시야 등을 유지시켜준다는 것이다.복지부는 2월부터 럭스터나를 급여로 적용하는 동시에 약가 상한금액을 1병당 3억 2580만원으로 책정하는 한편, 환자 1인당 부담금은 약 1050만원으로 책정했다.문제는 이 과정에서 과연 럭스터나를 투여 가능한 병원이 국내에서 얼마 될 지였다. 까다로운 투여 과정 탓인데 급여 적용 당시부터 투여 가능한 병원이 존재할지 의문을 제기하는 목소리마저 존재했다.실제로 익명을 요구한 한 국내 대학병원 안과 교수는 "럭스터나를 망막 밑에 치료제를 주입하는 것이 쉽지 않은 일이다. 시세포 바닥에 있는 RP에 정확하게 치료제를 투여해야 하는데 망막단층촬영기(OCT)가 부착된 기기를 활용해 수술을 진행하는 것이 안전한데 해당 기기도 6억원 안팎"이라며 "자칫 엉뚱한 곳에 치료제를 투여했다가는 고가 치료제이기에 책임 소재가 문제 될 수 있다"고 평가하기도 했다.이 가운데 삼성서울병원서 본격적인 럭스터나 일정을 잡고 투여를 계획 중인 것으로 나타났다. 삼성서울병원의 경우 이미 노바티스와의 협의를 통해 환자프로그램 운영, 럭스터나에 대한 경험이 있는 만큼 국내에서는 가장 먼저 계획을 잡은 것으로 풀이된다.뒤 이어 서울대병원과 세브란스병원에서도 럭스터나 투여를 위해 노바티스 측과 협의를 진행 중인 것으로 확인됐다. 초고가 치료제인 동시에 투여를 위해서는 병원 내에서 관련된 기기를 구축해야 하는 만큼 빅5 병원으로 활용 가능한 병원이 초대형병원으로 국한되는 양상이다.한 제약업계 관계자는 "럭스터나의 경우 질환의 특성 상 국내에서 투여 가능한 환자가 제한돼 있다"며 "일단 제한된 상황에서 본격적인 투여가 이뤄지고 있다. 환자 당 양안을 모두 투여하기 어렵기 때문에 양안을 순차적으로 럭스터나를 투여하는 방향으로 이뤄지고 있다"고 전했다.

메디칼타임즈=최선 기자국내 신장 환자들을 대상으로 자체 코호트를 진행중인 연구회들이 서로 협력하는 방안을 검토하고 있어 관심이 집중되고 있다.소규모 연구로는 신장병의 특성을 제대로 밝히기 어렵다는 점에서 전국 단위 대규모 연구가 필요하다는 게 전문가들의 판단.각 코호트가 초기 환자를 주축으로 한 연구와 진행성 환자를 주축인 연구로 양분돼 있어 서로 협력할 경우 연구 규모나 질적인 면에서 시너지를 낼 수 있다는 것이다.자체 코호트를 진행중인 신장 관련 연구회들이 서로 협력하는 방안을 검토하고 있어 관심이 집중되고 있다.4일 의학계에 따르면 당뇨병성신증 연구회와 당뇨병콩팥병 연구회가 각자 진행하고 있는 코호트를 융합하는 방안 및 실현 가능성에 대해 검토중이다.2010년 대한당뇨병학회 산하 연구회로 시작된 당뇨병성신증 연구회는 증가하는 당뇨병성 신장질환에 대해 집중적으로 탐구, 대책을 마련하고자 발족됐다.2015년부터 진행하고 있는 얼리버드 스터디(Early Bird Study)는 당뇨병성신증을 조기에 진단할 수 있도록 우리나라 환자들의 특징적인 마커를 발견하는 데 초점을 맞추고 있다.대한신장학회 산하 당뇨병콩팥병 연구회는 투석 환자의 절반 정도가 당뇨병 환자라는 점에 착안, 당뇨병콩팥병에 대한 임상연구 활성화를 위해 2022년 결성됐다.당뇨병콩팥병 연구회는 KDKD(Korean Diabetic kidney disease)라는 코호트를 시작해 현재 환자를 등록하고 있다.당뇨병콩팥병 연구회 관계자는 "당뇨병콩팥병의 특성 자체가 소규모 연구로는 밝혀지기가 어렵기 때문에 전국 단위의 대규모 연구로 결실을 맺는 것을 목표로 하고 있다"며 "KDKD 코호트는 주로 진행된 환자를 대상자로 하기 때문에 좀 더 초기 환자를 포괄할 수 있다면 풍성한 결과물이 나올 것으로 기대한다"고 말했다.당뇨병성신증 연구회 관계자는 "당뇨병학회나 신장학회 모두 세부 연구 항목에 있어 서로 위원으로 활동하는 등 학회간 교류가 활발하다"며 "학술대회 시기에 신장학회 교수들을 초청해 강의를 듣고 의견도 경청하는 식으로 협업 작업을 많이 한다"고 밝혔다.그는 "대한신장학회의 KDKD는 진행된 당뇨병성신증 환자가 주축인 코호트이고, 대한당뇨병학회의 얼리버드는 초기 환자가 주축"이라며 "그런 의미에서 두 학회가 같이 협력해서 대대적으로 코호트 연구를 할 수 있을지 두 연구회가 검토 중에 있다"고 설명했다.얼리버드 스터디는 신장 질환이 급속도로 진행되는 사람에서 알부민뇨, eGFR 이외의 조기 진단 마커를 찾기 위한 연구를, KDKD 코호트는 유독 우리나라 당뇨병 환자에서 많이 발생하는 급성 신손상의 원인 등 특성을 찾는데 초점을 맞춘다.큰 틀에서 두 연구회 모두 당뇨병콩팥병 환자의 위험도를 조기에 판별해 예후를 개선시킨다는 점에서 목표가 동일한 만큼 협업이 불가능하지 않다는 것.당뇨병콩팥병 연구회 관계자는 "신장 관련 신약이 나와도 글로벌 임상에 포함된 한국인은 소수에 불과하기 때문에 이를 전체 환자에게 일반화할 수는 없다"며 "따라서 자체 코호트 등을 통해 유전적 영향 등의 우리나라만의 근거를 창출하는 노력이 필요하다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자세계 첫 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 유전자치료제인 '럭스터나(보레티진 네파보벡)'가 건강보험급여 목록에 등재된다.이로써 정부가 초고가 치료제로 관리하는 치료제는 총 5개 품목으로 늘어나게 된다.왼쪽부터 노바티스 킴리아, 졸겐스마, 럭스터나 제품사진이다. 해당 치료제들은 급여로 적용되면서 초고가 치료제로 정부의 급여관리 대상으로 포함됐다.25일 제약업계에 따르면, 보건복지부는 지난 달 국민건강보험공단과 약가협상에 합의한 럭스터나를 오는 2월부터 급여로 적용한다는 방침인 것으로 나타났다.초고가 치료제로 주목받았던 럭스터나는 IRD 발생원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시키는 것으로 알려져 있다.RPE65 유전자 변이로 인해 발생하는 IRD는 눈에 들어온 시각 정보를 신경 신호로 변환하고 뇌로 전달하는 망막 내 시각 회로(visual cycle)에 이상이 생긴다. RPE65 유전자 돌연변이로 시각 회로에 필수적인 RPE65 단백질이 감소, 망막세포가 파괴되면서 시야가 점차 좁아지다가 결국 실명에 이를 수 있다.즉 럭스터나 투여 시 문제된 RPE65 유전자를 대체해 시력과 시야 등을 유지시켜준다는 것이다.환자는 연간 1인당 투약비용으로 한쪽 눈은 약 3.26억 원, 양쪽 눈은 약 6.52억 원을 부담했으나, 이번 건강보험 적용으로 최대 1050만원까지 절감하게 된다.이 가운데 복지부는 럭스터나를 초고가 치료제 급여 관리 대상에도 포함시켰다. 이에 따라 관리 대상은 총 5개 품목으로 늘어난다. 주목되는 점은 5개 품목 중 노바티스 제품이 3개라는 것이다. 럭스터나가 급여로 적용되면서 기존 킴리아와 졸겐스마까지 노바티스의 주요 품목들이 정부의 초고가 치료제 관리의 주요 대상이 되게 됐다.이를 두고 임상현장에서는 초고가 치료제가 급여가 적용된다는 점은 긍정적이지만 치료제 특성 상 질환 확장성에 제한이 있는 만큼 수익적으로는 병원이나 제약사나 기대할 부분이 크지 않을 것이라고 전망했다. 면역항암제 등 주요 치료제들은 다양한 임상연구를 통해 적응증을 확대할 수 있는 것과 구별된다는 뜻이다.이 때문에 치료제를 개발한 제약사나 이를 임상현장에서 활용하는 의료진 입장에서는 삭감 등 부담이 오히려 더 크다는 의견이다.익명을 요구한 한 대학병원 세포치료센터장은 "고가치료제라고 해서 일각에서는 병원이 상당부분 수익을 낼 것이라고 평가한다. 하지만 치료제 투여를 위한 시설 및 인력 등을 고려하면 부담이 오히려 더 크다"며 "동시에 급여관리에 따라 삭감 등을 우려되기 때문에 병원 입장에서는 긍정적이지만은 않다"고 지적했다.그는 "제약사 입장에서도 킴리아나 럭스터나 같이 특정 질환에 한정적이기 때문에 질환 확장성이 한계가 있다"며 "제약사도 고민이 클 수밖에 없다"고 평가했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자한국노바티스의 세계 첫 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 유전자치료제인 '럭스터나(보레티진 네파보벡)'가 약가협상에 합의했다. 빠르면 2월 급여 등재가 예상되는 가운데 이제 관심은 치료제를 활용 가능한 의료기관은 어디일지다. 노바티스의 초고가 원샷 치료제 럭스터나가 국민건강보험공단과 약가협상에 합의하고 급여 등재를 앞두고 있다.2일 제약업계에 따르면, 국민건강보험공단과 노바티스는 한 차례 기한을 연장한 끝에 약가협상에 최종 합의한 것으로 확인됐다. 지난해 킴리아와 졸겐스마에 이어 또 하나의 원샷 치료제인 동시에 9억 5000만원의 약값으로 '초고가' 치료제로 주목받았던 럭스터나는 IRD 발생원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시키는 것으로 알려져 있다.RPE65 유전자 변이로 인해 발생하는 IRD는 눈에 들어온 시각 정보를 신경 신호로 변환하고 뇌로 전달하는 망막 내 시각 회로(visual cycle)에 이상이 생긴다. RPE65 유전자 돌연변이로 시각 회로에 필수적인 RPE65 단백질이 감소, 망막세포가 파괴되면서 시야가 점차 좁아지다가 결국 실명에까지 이를 수 있다.즉 럭스터나 투여 시 문제된 RPE65 유전자를 대체해 시력과 시야 등을 유지시켜준다는 것이다.이 가운데 노바티스는 건보공단과 12월 초까지였던 럭스터나 약가협상 기한에 합의하지 못했지만 지난 달 말 최종 합의한 것으로 전해졌다. 보건복지부 산하 건강보험정책심의위원회만 거치면 오는 2월 임상현장에서 급여로 활용 가능할 전망이다.이제 관심은 럭스터나를 활용 가능한 의료기관은 어디일지다.노바티스 측은 급여 등재 과정에 맞춰 국내 임상현장에서 활용 가능한 의료기관과 협의를 거치고 있는 상황. 다만, 아직까지 치료제 활용 가능한 의료기관은 구체적으로 확인된 것은 없다는 설명이다.익명을 요구한 A상급종합병원 안과 교수는 "럭스터나가 국내 의료현장에 도입될 경우 소아 환자를 대상으로 할 것 같다. 지난해부터 이미 노바티스 측에서 활용 여부를 찾아와 묻기도 했다"며 "문제는 급여 적용이 된다고 해서 의료기술 적으로 단순하게 투여할 수 있는 치료제는 아니라는 점"이라고 평가했다.따라서 럭스터나는 급여 등재가 확정된 후 임상현장 활용 논의가 화두가 될 전망이다.여의도성모병원 노영정 교수(안과)는 "망막 밑에 치료제를 주입하는 것이 쉽지 않은 일이다. 시세포 바닥에 있는 RP에 정확하게 치료제를 투여해야 하는데 망막단층촬영기(OCT)가 부착된 기기를 활용해 수술을 진행하는 것이 안전한데 해당 기기도 6억원 안팎"이라며 "자칫 엉뚱한 곳에 치료제를 투여했다가는 고가 치료제이기에 책임 소재가 문제 될 수 있다"고 말했다.그는 "럭스터나 급여 적용에 따라 도입된다면 초기 치료제 투여를 위한 수술을 진행할 시 노바티스 측에서 숙련된 의료인이 도움을 주는 시스템을 고민해야 할 것"이라며 "치료제 비용 또한 양안 치료 시 9억 5000만원인지 확인이 필요하다. 성과 평가를 위해서는 한쪽 눈만 치료제를 투여해 비교해야 하는 점을 고려했을 때 치료제 가격 설정도 중요하다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국노바티스의 세계 첫 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 유전자치료제인 '럭스터나(보레티진 네파보벡)'의 약가협상이 순탄치 않다.정해놓은 기간 내 합의가 불발되면서 올 해 연말까지 협상이 연장됐기 때문이다. 결국 정부의 추가적인 약가 인하 요구를 노바티스가 받아들이는가가 관건이다.노바티스 초고가 원샷 치료제 럭스터나 제품사진.13일 제약업계에 따르면, 국민건강보험공단과 노바티스는 지난 10월부터 약가협상에 돌입했지만 최종 협상 만료기한까지 합의에 이르지 못한 것으로 전해졌다.지난해 킴리아와 졸겐스마에 이어 또 하나의 원샷 치료제인 동시에 9억 5000만원의 약값으로 '초고가' 치료제로 주목받았던 럭스터나는 IRD 발생원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시키는 것으로 알려져 있다. RPE65 유전자 변이로 인해 발생하는 IRD는 눈에 들어온 시각 정보를 신경 신호로 변환하고 뇌로 전달하는 망막 내 시각 회로(visual cycle)에 이상이 생긴다. RPE65 유전자 돌연변이로 시각 회로에 필수적인 RPE65 단백질이 감소, 망막세포가 파괴되면서 시야가 점차 좁아지다가 결국 실명에까지 이를 수 있다.즉 럭스터나 투여 시 문제된 RPE65 유전자를 대체해 시력과 시야 등을 유지시켜준다는 것이다.이 가운데 노바티스는 럭스터나의 약평위로부터 급여 적정성을 인정받기까지 험난했다.지난 2021년 9월 급여를 신청한 후 지난 3월 약평위에 상정됐지만 급여 기준 설정에 실패했고 자료를 보완, 재도전 끝에 9월 약평위를 통과했다. 이후 10월 초 협상명령이 내려져 건보공단과 노바티스가 60일 간 약가 줄다리기를 벌여왔다.이 가운데 협상 만료 기한인 12월 초까지 건보공단과 노바티스는 합의에 이르지 못한 것으로 확인됐다. 취재 결과, 건보공단과 노바티스는 협상기간을 올해 말까지 연장하기로 한 것으로 나타났다. 문제는 협상기간을 연장했지만 양 측의 입장차가 쉽사리 좁혀지기 힘든 것으로 전해졌기 때문이다.따라서 추가 협상에서는 심평원 약평위에서 추가적인 약가인하 필요성이 제기한 것으로 알려진 상황에서 노바티스가 이를 받아들일지 여부가 핵심 사안으로 작용할 전망이다. 익명을 요구한 제약업계 관계자는 "약가협상 기한이 만료됐지만 합의하지 못해 12월 말까지 연장된 것 같다. 추가적인 약가인하가 필요한 상황인데 양 측에 입장차가 여전해 합의점이 좁혀지지 않는 것 같다"며 "향후 결과를 지켜봐야 할 것 같다. 현재로서는 합의를 장담하기 어렵다"고 전망했다.한편, 럭스터나의 급여 적용 논의가 구체화되자 안과계에서도 향후 과정을 주목하면서도 치료제를 적용하는 의료기관은 제한적일 것으로 평가했다.킴리아와 졸겐스마와 마찬가지로 급여 적용에 따른 치료제 투여 시스템 마련도 필요하기 때문이다.가톨릭대 여의도성모병원 노영정 교수(안과)는 "망막 밑에 치료제를 주입하는 것이 쉽지 않은 일이다. 시세포 바닥에 있는 RP에 정확하게 치료제를 투여해야 하는데 망막단층촬영기(OCT)가 부착된 기기를 활용해 수술을 진행하는 것이 안전한데 해당 기기도 6억원 안팎"이라며 "자칫 엉뚱한 곳에 치료제를 투여했다가는 고가 치료제이기에 책임 소재가 문제 될 수 있다"고 말했다. 그는 "럭스터나 급여 적용에 따라 도입된다면 초기 치료제 투여를 위한 수술을 진행할 시 노바티스 측에서 숙련된 의료인이 도움을 주는 시스템을 고민해야 할 것"이라며 "치료제 비용 또한 양안 치료 시 9억 5000만원인지 확인이 필요하다. 성과 평가를 위해서는 한쪽 눈만 치료제를 투여해 비교해야 하는 점을 고려했을 때 치료제 가격 설정도 중요하다"고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=문성호 기자한국노바티스의 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 최초 원샷 유전자치료제인 '럭스터나(보레티진 네파보벡)'의 약가협상 타결여부가 주목받고 있다.어렵사리 건강보험심사평가원의 문턱을 넘어선 상황에서 또 다른 관문인 약가협상 기간 만료를 앞두고 있기 때문이다.노바티스 유전성망막질환 치료제 럭스터나 제품사진.15일 제약업계에 따르면, 심평원은 지난 9월 개최한 약제급여평가위원회에서 노바티스 럭스터나의 급여 적정성을 인정한 바 있다.지난해 킴리아와 졸겐스마에 이어 또 하나의 원샷 치료제인 동시에 9억 5000만원의 약값으로 '초고가' 치료제로 주목받았던 럭스터나는 IRD 발생원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시키는 것으로 알려져 있다.RPE65 유전자 변이로 인해 발생하는 IRD는 눈에 들어온 시각 정보를 신경 신호로 변환하고 뇌로 전달하는 망막 내 시각 회로(visual cycle)에 이상이 생긴다. RPE65 유전자 돌연변이로 시각 회로에 필수적인 RPE65 단백질이 감소, 망막세포가 파괴되면서 시야가 점차 좁아지다가 결국 실명에까지 이를 수 있다. 즉 럭스터나 투여 시 문제된 RPE65 유전자를 대체해 시력과 시야 등을 유지시켜준다는 것이다. 이 가운데 노바티스는 럭스터나의 약평위로부터 급여 적정성을 인정받기까지 험난했다. 지난 2021년 9월 급여를 신청한 후 지난 3월 약평위에 상정됐지만 급여 기준 설정에 실패했고 자료를 보완, 재도전 끝에 9월 약평위를 통과했다.관건은 건보공단과의 약가협상 타결 여부로, 12월 초까지의 협상기한 내에 초고가 치료제의 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 조건(환급률)에 합의해야 한다.이를 두고 제약업계에서는 심평원 약평위 논의 과정에서 럭스터나의 상당부분 약가 인하를 요구했다는 의문이다. 다시 말해 상당한 제약사의 환급 부담을 요구했다는 뜻으로 약가협상 과정에서도 이 부분이 핵심 사안으로 논의 될 것으로 예상된다.만약 순조롭게 마무리된다면 내년 1월 또 하나의 초고가 치료제가 급여로 적용될 수도 있다는 계산이다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "럭스터나의 약가협상 만료 시기는 12월 초라고 보면 된다. 한 달 앞으로 다가왔다"며 "약평위에서 상당한 약가인하가 필요하다는 의견이 제시됨에 따라 약가협상에서 이 부분이 다른 약제들보다 더 험난할 것 같다"고 귀띔했다.그는 "치료 성과를 추적 관찰해 환급하는 비율의 계약이 진행될 것 같다. 결국 치료 성과를 어떻게 평가하는지가 중요하다"며 "투여해서 시력을 유지된 것을 두고서 임상현장과 제약사 각각 치료 성과를 바라보는 시각이 달라진다면 향후 약가협상에서 쟁점이 될 것"이라고 전망했다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국노바티스의 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 최초 원샷 유전자치료제인 '럭스터나(보레티진 네파보벡)'가 급여 적정성을 인정받았다. 지난 상반기 '비급여' 판정을 받은 뒤 급여에 재도전해 가장 큰 '관문'인 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과한 것이다. 하지만 초고가 치료제인 만큼 약가협상이라는 또 하나의 관문을 쉽사리 통과하기는 어려울 것이란 전망이 우세하다.노바티스의 초고가 원샷 치료제 럭스터나가 국민건강보험공단과 본격적인 약가협상을 앞두고 있다.8일 제약업계에 따르면, 최근 심평원은 제10차 약평위를 열고 럭스터나의 급여 적정성을 인정했다.지난해 킴리아와 졸겐스마에 이어 또 하나의 원샷 치료제인 동시에 9억 5000만원의 약값으로 '초고가' 치료제로 주목받았던 럭스터나는 IRD 발생원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시키는 것으로 알려져 있다.IRD는 망막 시세포 구조와 기능을 담당하는 유전자에 돌연변이가 생겨 시각 손실이 발생하는 희귀 난치성 질환이다. 약 20가지 이상 다양한 안과 질환을 포함하며 300여개 원인 유전자가 있다.RPE65 유전자 변이로 인하여 발생하는 IRD는 눈에 들어온 시각 정보를 신경 신호로 변환하고 뇌로 전달하는 망막 내 시각 회로(visual cycle)에 이상이 생긴다. RPE65 유전자 돌연변이로 시각 회로에 필수적인 RPE65 단백질이 감소, 망막세포가 파괴되면서 시야가 점차 좁아지다가 결국 실명에까지 이를 수 있다.즉 럭스터나 투여 시 문제된 RPE65 유전자를 대체해 시력과 시야 등을 유지시켜준다는 것이다.제약업계에서는 약값만 10억원에 가까운 초고가 치료제 럭스터나의 약평위 통과 소식에 향후 진행될 국민건강보험공단과의 약가협상을 주목하고 있다. '킴리아(티사젠렉류셀)'와 '졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)'에 이어 어떤 방식으로 약가를 설정할 것인지를 두고서다.졸겐스마와 마찬가지로 성과관리에 따른 위험분담제 적용이 불가피하다고 보고 있다. 앞서 졸겐스마는 지난해 급여 적용 시 일정 금액(CAP)을 초과하는 경우 초과 금액을 환급하는 총액제한형과 함께 환자별 치료성과를 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 환급하는 일명 '환자 단위 성과기반 환급형' 계약을 체결 한 바 있다.제약업계 관계자는 "치료 성과를 추적 관찰해 환급하는 비율의 계약이 진행될 것 같다. 결국 치료 성과를 어떻게 평가하는지가 중요하다"며 "임상현장과 제약사 각각 치료 성과를 바라보는 시각이 달라진다면 향후 약가협상에서 쟁점이 될 것"이라고 전망했다.그는 "킴리아와 졸겐스마는 상대적으로 성과를 평가하기가 럭스터나보다는 수월하다"며 "치료제를 투여 한 뒤 시력을 유지했다는 것을 성과로 봐야 할지 향후 중요해질 것이다. 약가협상이 순탄치 만은 않을 것 같다"고 예상했다.한편, 럭스터나의 급여 적용 논의가 구체화되자 안과계에서도 향후 과정을 주목하고 있다.킴리아와 졸겐스마와 마찬가지로 급여 적용에 따른 치료제 투여 시스템 마련도 필요하기 때문이다.이미 노바티스 측이 지난해부터 주요 상급종합병원 안과 교수진을 대상으로 럭스터나의 급여 적용에 따른 활용 가능성에 대해 문의해왔다는 후문이다.익명을 요구한 A상급종합병원 안과 교수는 "럭스터나가 국내 의료현장에 도입될 경우 소아 환자를 대상으로 할 것 같다. 지난해부터 이미 노바티스 측에서 활용 여부를 찾아와 묻기도 했다"며 "문제는 급여 적용이 된다고 했을 때에서 의료기술 적으로 단순하게 투여할 수 있는 치료제는 아니라는 점"이라고 평가했다.졸겐스마와 마찬가지로 10억원에 가까운 초고가 치료제로 불리는 탓에 의료진의 부담도 적지 않기 때문이다.이에 대해 가톨릭대 여의도성모병원 노영정 교수(안과)는 "망막 밑에 치료제를 주입하는 것이 쉽지 않은 일이다. 시세포 바닥에 있는 RP에 정확하게 치료제를 투여해야 하는데 망막단층촬영기(OCT)가 부착된 기기를 활용해 수술을 진행하는 것이 안전한데 해당 기기도 6억원 안팎"이라며 "자칫 엉뚱한 곳에 치료제를 투여했다가는 고가 치료제이기에 책임 소재가 문제 될 수 있다"고 말했다. 그는 "럭스터나 급여 적용에 따라 도입된다면 초기 치료제 투여를 위한 수술을 진행할 시 노바티스 측에서 숙련된 의료인이 도움을 주는 시스템을 고민해야 할 것"이라며 "치료제 비용 또한 양안 치료 시 9억 5000만원인지 확인이 필요하다. 성과 평가를 위해서는 한쪽 눈만 치료제를 투여해 비교해야 하는 점을 고려했을 때 치료제 가격 설정도 중요하다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=박양명 기자아스트라제네카의 항암 신약 타그리소(오시머티닙)가 폐암 1차 치료제로서 급여 확대에 한발짝 다가섰다. 지난 3월 비급여로 남았던 럭스터나(한국노바티스, 보레티진네파보백)는 다시 급여를 노린 끝에 급여권 진입을 목전에 뒀다.건강보험심사평가원은 7일 2023년 제10차 약제급여평가위원회(이하 약평위)를 열고 이 같은 결론을 내렸다.심평원 암질환심의위원회는 지난 3월 타그리소의  'EGFR 엑손 19 결손 또는 엑손 21(L858R) 치환 변이된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 1차 치료'에 급여기준을 설정했다. 이어 약평위는 급여 확대에 적정성이 있다는 결정을 내린 것.제10차 약평위 심의 결과약평위는 지난 3월 비급여 결정을 내린 럭스터나도 '이중대립유전자성(biallelic) RPE65 돌연변이에 의한 유전성 망막 디스트로피 (Inherited retinal dystrophy)'에 급여 적정성이 있다고 결론을 내렸다.럭스터나는 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy)에서 최초의 원샷 유전자치료제로 주목을 받는 약이다. 9억5000만원의 약값으로 초고가 치료제에 속한다.약평위는 지난달 재논의 결정이 난 신경섬유종증 치료제 코셀루고캡슐 10, 25mg(셀루메티닙황산염, 한국아스트라제네카)에 대해서도 급여 적정성이 있다고 했다. 중증 호산구성 천식 치료제 누칼라주(메폴리주맙, 유전자재조합, GSK)도 급여화에 한발짝 다가섰다.한국 화이자제약이 급여 신청을 한 자비쎄프타주 2g/0.5g(세프타지딤/아비박탐)과 보술리프정 100, 400, 500mg(보수티닙일수화물)은 약평위가 제시한 금액 이하를 제약사가 수용했을 때 급여 적정성이 있다는 결론을 내렸다. 자비쎄프타는 항생제로 ▲복잡성 복강내 감염(cIAI) ▲복잡성 요로 감염(cUTI) ▲인공호흡기 관련 폐렴(VAP)을 포함한 원내감염 폐렴(HAP)에 효능효과를 인정 받았다. 보술리프정은 만성골수성백혈병 치료제다.이밖에 중증 호산구성 천식 치료제 파센라프리필드 시린지주 30mg(벤라리주맙, 한국아스트라제네카)는 급여화를 노렸지만 비급여로 납게됐다.약평위를 통과한 약은 건강보험공단과 약가협상을 가진다. 심평원은 약평위 심의를 거쳐 약제의 급여적정성 등을 평가하고 있다. 해당 약제의 세부 급여범위 및 기준품목 등의 변동사항, 결정신청한 품목의 허가사항 변경 및 허가취소 등이 발생하면 최종 평가 결과가 바뀔 수 있다.

메디칼타임즈=이인복 기자월경 과다 등으로 발생하는 철 결핍성 빈혈(IDA) 환자가 눈에 띄게 늘고 있지만 위장관 출혈 등에 비해 경각심이 낮다는 점에서 인식 개선이 필요하다는 지적이 나왔다.자궁 평활근종(LM)과 자궁내막중(AM) 등의 위험을 크게 높이지만 위험도가 낮게 평가되고 있다는 것. 이에 따라 국민건강검진 연령 등을 확대할 필요가 있다는 것이 전문가들의 의견이다.국내에서 폐경 전 철 결핍성 빈혈 환자가 늘고 있지만 이에 대한 경각심이 적다는 점에서 인식 개선이 필요하다는 연구가 나왔다.오는 18일 대한의학회 국제학술지 Journal of korean medical science에는 폐경 전 여성의 철 결핍성 빈혈과 관련 질환의 추이에 대한 종합 분석 연구 결과가 게재될 예정이다.현재 전 세계적으로 빈혈 유병률은 32.9%로 집계되고 있으며 이 중 상당 부분은 철 결핍성 빈혈이라는 보고가 나오고 있다.이들 중 상당수가 월경 과다로 발생한다는 점에서 여성 환자에게 두드러지게 나타나는 것이 특징.특히 이러한 질환의 경향은 자궁암 등 악성 종양과 같은 병리학적 상태에서의 만성 혈액 손실과 유사해 위험도가 높지만 이에 대한 경각심은 높지 않은 상황이다.국민건강보험 일산병원 종양내과 장명희 교수가 이끄는 연구진이 국내 여성들을 대상으로 이에 대한 분석에 나선 배경도 여기에 있다.아직까지 우리나라에서는 폐경 전 여성의 철 결핍성 빈혈 유병률이 명확하지 않다는 점에서 이를 총체적으로 분석해 유병률을 추정하고 위험 인자를 파악하기 위해서다.이에 따라 연구진은 국민건강보험 국민건강정보자료를 활용해 지난 2005년부터 2008년 사이 철 결핍성 빈혈로 진단받은 여성 환자를 추출해 분석했다.또한 건강검진 코호트에에서 혈색소 수치가 정상인 여성들을 대조군으로 설정해 성향 점수를 매칭한 뒤 10년간 철 결핍성 빈혈 관련 질환(IRDs)이 진단되는 위험도를 추적 관찰하며 비교했다.철 결핍성 빈혈 관련 질환에는 자궁 평활근종(LM)과 자궁내막중(AM), 위장 관계 악성 종양(GIM)이 포함됐다.분석 결과 이 기간 동안 철 결핍성 빈혈로 진단된 여성 환자는 총 53만 5249명으로 집계됐다. 또한 이러한 숫자는 시간이 지날 수록 일정 부분 늘어가는 경향을 보였다.인구 10만명 당 철 결핍성 빈혈 환자를 집계하자 2005년에는 767.4명에 불과했지만 2006년에는 958.7명, 2007년에는 981.6명, 2008년에는 897.7으로 집계된 것.철 결핍성 빈혈 환자의 관련 질병 상대적 위험도나이대별 분포는 시기에 따른 차이가 나타나지 않았다. 전체 연구 기간 동안 30~39세 여상에서 철 결핍성 빈혈 환자 비중이 35.7%로 가장 높았고 40~49세가 31.6%로 뒤를 이었다. 이어 20~29세는 20.9%, 50~59세는 11.8%로 구성됐다.특히 철 결핍성 빈혈은 분명하게 관련 질환 위험을 높이고 있었다.대조군과 비교 결과 철 결핍성 빈혈이 있는 환자는 자궁 평활근종 위험이 3.89배 높았으며 자궁내막증 위험도 4.99배나 상승한 것. 또한 위장 관계 악성 종양 위험 또한 3.43배나 높아졌다.위험 연령도 차이를 보였다. 자궁 평활근종의 경우 30~39세 나이에 발병할 위험이 2.33배나 높아졌고 40~49세는 3.09배, 50에서 59세는 1.19배로 집계됐다.연구진은 이러한 차이가 산부인과 검진에서 나타난다고 지적했다.결국 산부인과에서 얼마나 자주 방문해 검사를 받는가에 따라 차이가 나타난다는 의미. 이에 따라 이러한 차이를 메우기 위한 전략적 검진 전략이 필요하다는 것이 연구진의 결론이다.연구진은 "철 결핍성 빈혈 유병률이 20대에 적은 것은 임신과 출산으로 산부인과에 자주 방문하기 때문"이라며 "또한 40세 이후 급격하게 높아지는 것은 국민건강검진 혜택이 40대 이하 여성에게만 제공되는 배경으로 풀이된다"고 설명했다.이어 "연구 결과 철 결핍성 빈혈이 나타날 경우 자궁 평활근종과 자궁내막증, 악성 종양 위험까지 3배 이상 높아지는 결과를 보였다"며 "국민건강검진 확대를 포함해 정기적 산부인과 검진을 유도하기 위한 정책적 지원이 필요하다는 의미"라고 제언했다.

메디칼타임즈=황병우 기자한국노바티스는 지난 6일 안과 연구의 최신 지견을 나누는 제나클 심포지엄(GENACLE Medical Symposium)을 성공적으로 개최했다고 11일 밝혔다.한국노바티스 제나클 심포지엄(GENACLE Medical Symposium) 성료이번 심포지엄은 망막 및 소아안과 의료 전문가들과 함께 RPE65 유전자의 이중대립형질 돌연변이로 인한 유전성 망막변성질환(이하 RPE65-IRD)의 진단과 치료 전반에 대한 의학적 견해를 공유하기 위한 목적으로 마련됐다.특히, 안과 첫 유전자 치료제 럭스터나(성분명 보레티진네파보벡)의 출시를 앞두고 'RPE65-IRD Consensus Paper(이하 'RPE65-IRD 전문가 합의서')'의 주요 의미를 짚어보고 RPE65-IRD의 환자 진단 및 치료 전반과 관련된 의학적 견해가 공유됐다.또 최근 조기 진단이 중요한 유전성 망막변성질환의 특성을 고려해 성인 환자를 치료하는 의료진뿐만 아니라 소아 안과 의료진까지 한자리에 모여 심도 깊은 논의가 이루어졌다는 점에서 많은 의료진의 관심을 모았다.심포지엄은 세브란스병원 안과 변석호 교수, 삼성서울병원 안과 김상진 교수가 좌장을 맡았으며, 'RPE65-IRD 전문가 합의서'의 저자들이 직접 발표를 진행했다.첫 번째 세션에서 분당서울대학교병원 안과 우세준 교수가 RPE65-IRD를 비롯한 유전성 망막변성질환에 대한 전 세계 및 국내 환자들의 역학 데이터를 소개했다. 이어 분당서울대학교병원 안과 주광식 교수는 정확한 유전 진단을 위한 검사 방법을 소개하고, RPE65-IRD의 유전학적 특성에 대해 발표했다.또한 중앙대학교 광명병원 안과 김응수 교수는 RPE65-IRD의 임상적 진단 근거와 조기 진단의 중요성에 대해, 서울대학교병원 안과 이은경 교수는 타 안저 질환과 비교한 RPE65-IRD 환자의 특징을 소개했다.RPE65-IRD 치료제인 럭스터나를 통한 치료의 적합성과 치료, 평가에 대한 논의도 함께 이어졌다.삼성서울병원 안과 김상진 교수는 럭스터나를 통해 치료가 가능한 환자를 판단하는 세부적인 기준에 관해 설명했으며, 세브란스병원 안과 변석호 교수는 럭스터나를 통한 치료 시 고려할 점과 치료 환자들의 개선 효과를 평가하는 방법에 대해 발표했다.좌장을 맡은 변석호 교수는 "유전성 망막변성질환에 새로운 치료의 가능성이 생긴 만큼, 의료진들이 질환의 특성을 정확하게 파악하고 적극적인 임상진단과 유전자 검사를 통해 환자를 찾아내는 것이 중요하다"며 "국내 유전성 망막변성질환의 진단 및 치료 환경이 더욱 개선돼 치료 가능한 환자 모두가 빠짐없이 치료의 희망을 가지고 실명의 위협 없는 삶을 살 수 있게 되길 바란다"고 밝혔다.한국노바티스 유전자 치료 임상의학부 메디컬디렉터 이대욱 상무는 "이번 심포지엄에서 논의된 내용을 바탕으로 RPE65-IRD 전문가 합의서가 유전성 망막변성질환 환자들의 발견과 진단에 있어 유용한 임상적 가이드라인이 될 것으로 기대한다"며 "노바티스는 앞으로도 제나클 심포지엄과 같은 혁신적인 활동을 지속적으로 이어 나가며 유전성 망막변성질환 환자들의 삶의 질 개선에 최선을 다할 것이다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=황병우 기자한국노바티스의 유전자 검사 지원 프로그램 Early Bird(얼리버드) 전용 키트한국노바티스는 유전성 망막변성질환 환자들의 정확한 진단과 치료를 위해 유전자 검사를 지원하는 'Early Bird(얼리버드)' 프로그램을 시작했다고 23일 밝혔다.Early Bird는 유전성 망막변성질환 환자에게 정확한 원인 유전자 진단과 유전자 검사 결과 해석을 제공하고, 이를 바탕으로 환자들이 효과적인 치료를 받을 수 있도록 한국노바티스가 지원하는 프로그램이다.참여 조건은 ▲시력 (VA) ≤ 20/60 (양안) ▲ 충분한 생존 망막 세포의 존재 ▲ 과거 유전자 검사 경험이 없는 IRD 환자 (단, 불확실성변이형(VUS), 단일 대립유전자성 RPE65 유전자 변형의 결과(monoallelic RPE65m)인 경우는 참여 가능) ▲ 50세 미만 ▲ 야맹증 (night blindness)에 모두 부합하는 경우다.유전자 검사를 희망하거나 필요한 환자가 있을 시 의료진이 전화 또는 이메일을 통해 신청할 수 있으며, 신청자의 접근성을 높이기 위해 신청 및 결과 전달은 모두 온라인으로 진행된다.Early Bird 프로그램 전용 유전자 검사 키트는 택배를 통해 수령과 회수 모두 가능하며, 간단한 표본 채취 후 6주 이내에 이메일을 통해 결과를 받아볼 수 있다.유전성 망막변성질환을 발생시킬 수 있는 원인 유전자는 약 270개 이상으로, 원인 유전자의 종류에 따라 나타나는 증상, 시기 및 치료 방법이 달라서 이를 진단하는 것이 치료의 첫걸음이다.다만, 정확한 원인 유전자 파악이 어려워 실제로 증상이 나타나 병원을 방문하더라도 정확한 진단까지 시행착오를 겪는 진단 방랑을 경험하는 환자가 많은 것으로 알려져 있다.한 연구에 따르면 유전성 망막변성질환 환자들이 정확한 진단을 받기까지 약 5~7년이 걸리며, 최대 8명의 의료진을 거치는 동안 2~3번의 오진을 경험한다.한국노바티스 심혈관 및 희귀질환사업부 조연진 전무는 "삶의 질이 현격히 떨어지는 유전성 망막변성질환은 정확한 원인 유전자 진단의 중요성이 강조되고 있다"며 "Early Bird 프로그램을 통해 더 많은 환자가 적절한 진단과 치료를 받고 실명에 대한 두려움 없는 삶을 살 수 있도록 지속적인 노력을 이어가겠다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국노바티스의 망막색소변성(RP)을 비롯한 유전성망막질환(IRD, Inherited Retinal Dystrophy) 최초의 원샷 유전자치료제인 '럭스터나(보레티진 네파보벡)'가 건강보험심사평원 문턱을 넘는 데 실패했다.제약사인 노바티스는 급여 재도전 의사를 밝힌 가운데 향후 쟁점은 '치료 성과에 따른 보상기준'이 될 것이란 전망이다. 동시에 안과계에서는 럭스터나 급여 적용 시 치료제 투여를 위한 시술 시스템 마련도 과제라고 지적했다.노바티스 럭스터나 제품사진.6일 제약업계와 의료계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 제3차 약제급여평가위원회를 열고 노바티스 럭스터나를 '비급여'로 결정했다.지난해 킴리아와 졸겐스마에 이어 또 하나의 원샷 치료제인 동시에 9억 5000만원의 약값으로 '초고가' 치료제로 주목받았던 럭스터나는 IRD 발생원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상 유전자로 대체해 기능을 회복시키는 것으로 알려져 있다. IRD는 망막 시세포 구조와 기능을 담당하는 유전자에 돌연변이가 생겨 시각 손실이 발생하는 희귀 난치성 질환이다. 약 20가지 이상 다양한 안과 질환을 포함하며 300여개 원인 유전자가 있다.RPE65 유전자 변이로 인하여 발생하는 IRD는 눈에 들어온 시각 정보를 신경 신호로 변환하고 뇌로 전달하는 망막 내 시각 회로(visual cycle)에 이상이 생긴다. RPE65 유전자 돌연변이로 시각 회로에 필수적인 RPE65 단백질이 감소, 망막세포가 파괴되면서 시야가 점차 좁아지다가 결국 실명에까지 이를 수 있다.즉 럭스터나 투여 시 문제된 RPE65 유전자를 대체해 시력과 시야 등을 유지시켜준다는 것이다.제약업계에서는 럭스터나 급여 적용을 두고서 초고가 치료제인 만큼 졸겐스마와 마찬가지로 성과관리에 따른 위험분담제 적용이 불가피하다고 보고 있다. 앞서 졸겐스마는 지난해 급여 적용 시 일정 금액(CAP)을 초과하는 경우 초과 금액을 환급하는 총액제한형과 함께 환자별 치료성과를 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 환급하는 일명 '환자 단위 성과기반 환급형' 계약을 체결 한 바 있다.마찬가지로 럭스터나도 치료제 투여에 따른 성과 관리형 기준 도입이 불가피한 상황에서 해당 '기준' 설정이 향후 쟁점이 될 것이란 평가다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "졸겐스마와 마찬가지로 초고가 치료제로 분류되기에 성과관리에 따른 위험분담제 적용이 추진 될 것"이라며 "결국 치료 성과 관리에 따른 환급형 계약이 졸겐스마와 마찬가지로 논의 될 것이다. 이 과정에서 '치료의 기준' 설정을 놓고 쟁점이 될 것 같다"고 전했다.그는 "치료제 투여로 기존 시력과 시야를 유지시켜주는 것을 치료 성과로 봐야하는지와 함께 향후 추가 투여 시 급여 적용 여부 등 치료 성과 관리 기준을 설정해야 한다"며 "이를 이유로 심평원 약평위에서 비급여로 평가한 것 같다"고 귀띔했다.노바티스의 경우도 약평위 '비급여' 판정에도 불구하고 필요성에는 공감했다며 향후 재추진 의사를 밝혔다.노바티스 관계자는 "심평원과 회사 양측 모두 럭스터나의 급여 필요성에 공감대를 이뤘다"며 "회사에서도 럭스터나 급여 등재를 위해 최선의 노력을 다했지만 급여 기준을 정하는 과정에서 양측의 입장차를 좁히지 못해 비급여 판정을 받게 됐다. 지속적으로 럭스터나 급여 등재 방안을 모색할 예정"이라고 강조했다.한편, 럭스터나의 급여 적용 논의가 구체화되자 안과계에서도 향후 과정을 주목하고 있다. 킴리아와 졸겐스마와 마찬가지로 급여 적용에 따른 치료제 투여 시스템 마련도 필요하기 때문이다. 이미 노바티스 측이 지난해부터 주요 상급종합병원 안과 교수진을 대상으로 럭스터나의 급여 적용에 따른 활용 가능성에 대해 문의해왔다는 후문이다.익명을 요구한 A대학병원 안과 교수는 "럭스터나가 국내 의료현장에 도입될 경우 소아 환자를 대상으로 할 것 같다. 지난해부터 이미 노바티스 측에서 활용 여부를 찾아와 묻기도 했다"며 "문제는 급여 적용이 된다고 했을 때에서 의료기술 적으로 단순하게 투여할 수 있는 치료제는 아니라는 점"이라고 평가했다.졸겐스마와 마찬가지로 10억원에 가까운 초고가 치료제로 불리는 탓에 의료진의 부담도 적지 않기 때문이다.안과학회 임원을 지낸 또 다른 B대학병원 교수는 "망막 밑에 치료제를 주입하는 것이 쉽지 않은 일이다. 시세포 바닥에 있는 RP에 정확하게 치료제를 투여해야 하는데 망막단층촬영기(OCT)가 부착된 기기를 활용해 수술을 진행하는 것이 안전한데 해당 기기도 6억원 안팎"이라며 "자칫 엉뚱한 곳에 치료제를 투여했다가는 고가 치료제이기에 책임 소재가 문제 될 수 있다"고 말했다. 그는 "만약 럭스터나가 도입될 경우 초기 치료제 투여를 위한 수술을 진행할 시 노바티스 측에서 숙련된 의료인이 도움을 주는 시스템을 고민해야 할 것"이라며 "치료제 비용 또한 양안 치료 시 9억 5000만원인지 확인이 필요하다. 성과 평가를 위해서는 한쪽 눈만 치료제를 투여해 비교해야 하는 점을 고려했을 때 치료제 가격 설정도 중요하다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=황병우 기자레블리미드(성분명 레날리도마이드)가 지난해 다발골수종 1차 치료와 항암 병용요법으로 적응증을 넓힌데 이어 올해 유지요법까지 급여권에 진입하며 빠르게 영역을 확장하고 있다.이에 대해 임상현장에서는 다발골수종에서 레블리미드의 유지 요법 급여 필요성을 강조했던 만큼 긍정적인 평가를 내리고 있는 모습.하지만 장기적으로는 재발 시 치료 차수가 늘어나는 다발골수종의 특성상 다른 치료제들의 치료차수를 앞당길 수 있는 급여 혜택이 필요하다는 의견이 나오고 있다.레블리미드 제품사진13일 의료계에 따르면 레블리미드가 이달부터 자가조혈모세포 이식 후 안정병변 이상의 반응을 보이고 이식 종료 후 6개월 이내에 유지 요법을 시작한 환자까지 급여 혜택을 확장했다.유지요법은 다발골수종 환자가 자가조혈모세포 이식 후 좋은 예후를 유지하기 위해 휴약기를 가지지 않고 질병 재발 시까지 치료제를 지속 투여하는 방법.현재 레블리미드 유지요법은 미국종합암네트워크(NCCN)에서도 이식이 가능한 환자와 불가능한 환자 모두에게 가장 높은 수준인 '선호요법(preferred regimen, category 1)'로 권고되고 있다.유지요법 급여는 다발골수종 치료를 시작한지 1년 이내의 환자 460명을 대상으로 진행한 'CALGB 100104' 연구를 기반으로 이뤄졌다.총 72.4개월간 추적 관찰한 결과 레블리미드 유지요법군의 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 68.6개월로 위약군 22.5개월보다 월등히 길었다.또한 91개월 추적 관찰 결과에서는 유지요법군의 경우 종양이 진행하기까지의 기간(mTTP)과 전체 생존기간 중앙값(mOS)이 각각 57.3개월, 113.8개월로 위약군의 28.9개월, 84.1개월 대비 유의한 개선을 보였다.이와 함께 아울러 3개의 무작위 대조 임상시험 'CALGB 100104', 'IFM 2005-02' 및 'GIEMA RVMM-PI-209'를 메타분석한 연구에서도 레블리미드 단독 유지요법군의 PFS는 52.8개월로 위약군의 PFS인 23.5개월에 비해 PFS를 2배 이상 연장했고 재발 및 사망의 위험을 52% 낮췄다.레블리미드의 유지요법 급여의 필요성은 임상현장에서 꾸준히 제기돼 왔다. 재발 기간을 최대한 늦추고 재발 이후엔 생존율을 최대한 늘릴 수 있는 방안이 있다는 점에서 급여 적용을 미룰 이유가 없다는 지적이었다.실제로 다발골수종에서 유지요법은 재발 및 2차치료를 지연시켜 장기적으로 생존기간을 연장하는 적절한 접근법으로 인정받고 있다. 또한 실제 치료 후 유지요법을 받지 않은 환자는 훨씬 빠르게 2차 요법을 시작한다고 알려져 있다.화순전남대병원 혈액종양내과 이제중 교수는 "재발이 잦은 다발골수종의 특성상 이식 환자에게 유지요법을 고려할 수밖에 없지만 비급여 상태에서는 적극적으로 권유하기가 어려웠었다"며 "유지요법은 재발 방지와 환자의 예후에 영향을 미치는 중요한 요소로 때문에 급여진입은 매우 긍정적인 결과"라고 밝혔다.이식이후 레블리미드 유지요법을 적용할 경우 재발 이후 사용되는 치료 차수의 변화도 불가피할 것으로 전망된다.이 교수는 "레블리미드를 사용해 치료를 하다가 내성이 생긴다거나 질환이 진행되는 환자의 경우 레블리미드를 2차요법으로는 사용하기 어렵다"며 "이런 경우는 Kd요법(카르필조밉+덱사메타손) 등의 옵션이 고려될 것"이라고 설명했다.지난해 4월 RVd 요법(레날리도마이드+보르테조밉+덱사메타손)과 R2 요법(레날리도마이드+리툭시맙)이 급여에 진입하면서 레블리미드가 포함된 KRd 요법과 IRd 요법이 활용 역시 줄어들었던 것과 마찬가지로 처방 패턴의 변화도 불가피하다는 의미.이에 대해 삼성서울병원 혈액종양내과 김석진 교수는 "RVd가 1차로 오는 것은 당연하고 그렇게 되면 어쩔 수 없이 뒤에 오는 KRd과 IRd이 영향을 받을 수밖에 없다"고 설명했다.이런 점을 고려했을 때 DVd(다라투무맙+보르테조밉+덱사메타손)이나 PVd(포말리도마이드+보르테조밉+저용량 덱사메타손) 등 3제 요법의 치료차수 변화도 필요하다는 것이 임상 현장의 의견이다.이로 인해 지난해 말 암질환심의위원회 무턱을 넘지 못한 DKd요법(다잘렉스+카르필조밉+덱사메타손)도 급여 진입 필요성도 다시 제기되고 있는 상황.이 교수는 "DKd 요법의 CANDOR 임상은 국내에서도 많이 참여했고 Kd요법과 비교해서도 효과가 더 높았다"며 "국내에서도 유지요법이 급여가 된 만큼 후속 조치의 측면에서 DVd요법이나 DKd를 2차치료에서 사용할 수 있기를 기대한다"고 덧붙였다.